Plan działania prowadzący do wyleczenia

Nauka stanowi sedno wszystkich naszych działań. Dzięki wbudowaniu wiedzy naukowej w strukturę naszej organizacji jesteśmy w stanie podejmować świadome decyzje, wykrywać najbardziej obiecujące możliwości oraz aktywnie kształtować przyszłość rozwoju terapii.

Nie ma jednego rozwiązania w przypadku choroby genetycznej takiej jak CASK. Konieczne będą różne podejścia, a każda potencjalna terapia wiąże się z własnym ryzykiem i niepewnością. Dlatego stosujemy wyważone, przyszłościowe podejście — wspierając dzisiejszy postęp, jednocześnie nieustannie poszukując bezpieczniejszych, skuteczniejszych i bardziej dostępnych metod leczenia na przyszłość.

Nie skupiamy się wyłącznie na tym, co jest możliwe teraz — pomagamy tworzyć to, co nadejdzie w przyszłości.

Czy możliwe jest opracowanie terapii ukierunkowanych na zaburzenia związane z genem CASK?

Opracowanie zupełnie nowego leku to niezwykle kosztowny proces. Przeprowadzenie leku przez wszystkie etapy – od odkrycia, przez fazę rozwoju, aż po wprowadzenie do użytku klinicznego – może kosztować dziesiątki milionów dolarów, a kwota ta często przekracza 80 milionów dolarów. Chociaż może to być możliwe w przypadku powszechnych schorzeń, rzadko stanowi to realną opcję w przypadku niezwykle rzadkich zaburzeń, takich jak zaburzenia związane z genem CASK.

Właśnie dlatego firma CASK Research koncentruje się na metodach leczenia, które są zarówno obiecujące z naukowego punktu widzenia, jak i finansowo dostępne dla niewielkiej grupy pacjentów. Nasza strategia opiera się na identyfikowaniu leków, których bezpieczeństwo zostało już przetestowane u ludzi.

Nasze dotychczasowe osiągnięcia obejmują:

• Rozpoczęcie prac nad stworzeniem platformy do badań przesiewowych leków we współpracy z Uniwersytetem w Bristolu, mającej na celu testowanie zatwierdzonych leków na modelach zaburzeń związanych z genem CASK wykorzystujących muszki owocówki i komórki ludzkie. Wciąż potrzebne są na to dodatkowe środki. Przekaż darowiznę już teraz.
• Wybór zatwierdzonego leku i przeprowadzenie wstępnych badań potwierdzających słuszność koncepcji.
• Zidentyfikowanie leku, którego badania zostały wcześniej wstrzymane, a który wykazał obiecujące wyniki we wstępnych badaniach laboratoryjnych dotyczących MICPCH.

„Nie zamierzamy przeznaczać waszych darowizn na badania nad związkami chemicznymi, które mają niewielkie realne szanse na to, by kiedykolwiek trafiły do naszej społeczności. Naszym priorytetem musi być zmiana przeznaczenia istniejących leków”. — Laura Hattersley, założycielka CASK Research

Takie podejście daje nam najlepszą szansę na przyspieszenie prac nad metodami leczenia, a jednocześnie pozwala nam jak najefektywniej wykorzystać każdą otrzymaną darowiznę.