Nowe badania nad terapią genową otrzymują dofinansowanie
niedziela, 17 maja 2026
Z ogromną radością ogłaszamy, że organizacja CASK Research przyznała znaczną dotację badawczą na sfinansowanie nowego programu terapii genowej. Ten ekscytujący projekt stanowi jedną z najbardziej obiecujących dróg prowadzących do opracowania ukierunkowanego leczenia zaburzeń związanych z genem CASK.
O badaniach
Podejścia oparte na terapii genowej mają na celu wyeliminowanie podstawowej przyczyny genetycznej zaburzenia, a nie tylko łagodzenie objawów. W przypadku zaburzeń związanych z genem CASK naukowcy będą badać, czy przywrócenie prawidłowego funkcjonowania białka CASK może poprawić wyniki neurologiczne w modelach przedklinicznych.
Dlaczego ma to znaczenie
Obecnie nie ma ukierunkowanego leczenia zaburzeń związanych z genem CASK. Leczenie skupia się na łagodzeniu poszczególnych objawów, takich jak padaczka, trudności z karmieniem i opóźnienie rozwoju. Terapia genowa mogłaby potencjalnie wyeliminować pierwotną przyczynę i radykalnie poprawić rokowania u nowo zdiagnozowanych dzieci.
Harmonogram
Są to badania na wczesnym etapie. Obiecujące wyniki uzyskane w modelach zwierzęcych będą musiały zostać powtórzone i udoskonalone, zanim będzie można rozważać przeprowadzenie badań na ludziach. Jednak niniejsze dofinansowanie stanowi kluczowy pierwszy krok na tej drodze.
Jesteśmy wdzięczni każdej rodzinie, osobie organizującej zbiórki funduszy oraz wszystkim sympatykom, których hojność umożliwiła przyznanie tej dotacji.
Otrzymuj wiadomości CASK na swoją skrzynkę e-mailową
Comiesięczne doniesienia o przełomowych odkryciach naukowych, historie rodzinne i sposoby, by pomóc — prosto do Twojej skrzynki odbiorczej.