خارطة طريق نحو الشفاء

تقع العلوم في صميم كل ما نقوم به. ومن خلال دمج الخبرة العلمية في مؤسستنا، نتمكن من اتخاذ قرارات مستنيرة، وتحديد الفرص الأكثر واعدة، والمساهمة بشكل فعال في تشكيل مستقبل تطوير العلاجات.

لا يوجد حل واحد لحالة وراثية مثل CASK. فسيكون من الضروري اتباع مناهج مختلفة، وكل علاج محتمل ينطوي على مخاطره وعوامل عدم اليقين الخاصة به. ولهذا السبب نتبنى نهجًا متوازنًا وتطلعيًا — ندعم التقدم المحرز اليوم مع السعي المستمر إلى إيجاد علاجات أكثر أمانًا وفعالية وأسهل في الحصول عليها في المستقبل.

نحن لا نركز فقط على ما هو ممكن في الوقت الحالي — بل نساهم في بناء ما سيأتي بعد ذلك.

هل من الممكن تطوير علاجات موجهة لاضطرابات CASK؟

يُعد تطوير دواء جديد تمامًا عملية باهظة التكلفة. فالمضي بدواء ما من مرحلة الاكتشاف مرورًا بمرحلة التطوير وصولاً إلى الاستخدام السريري قد يكلف عشرات الملايين من الدولارات، وغالبًا ما يتجاوز 80 مليون دولار. ورغم أن هذا قد يكون ممكناً في الحالات الشائعة، إلا أنه نادراً ما يكون خياراً واقعياً بالنسبة للاضطرابات شديدة الندرة مثل اضطرابات CASK.

ولهذا السبب تركز «CASK Research» على أساليب العلاج التي تكون في آن واحد واعدة من الناحية العلمية وممكنة من الناحية المالية لمجتمع صغير من المرضى. وتتمحور استراتيجيتنا حول تحديد الأدوية التي سبق اختبار سلامتها على البشر.

تشمل الإنجازات التي حققناها حتى الآن ما يلي:

• البدء في تطوير منصة لفحص الأدوية بالتعاون مع جامعة بريستول، بهدف اختبار الأدوية المعتمدة على نماذج ذبابة الفاكهة والخلايا البشرية الخاصة باضطرابات CASK. ولا يزال هذا الأمر يتطلب مزيدًا من التمويل. تبرع الآن.
• تحديد دواء معتمد وإتمام الدراسات الأولية لإثبات صحة الفكرة.
• تحديد دواء كان قد تم تأجيل استخدامه سابقًا، وأظهر نتائج مشجعة في الدراسات المختبرية الأولية الخاصة بـ MICPCH.

"نرفض إنفاق تبرعاتكم على أبحاث تتعلق بمركبات لا توجد فرصة واقعية تذكر لأن تصل إلى مجتمعنا يومًا ما. ويجب أن تكون إعادة توظيف الأدوية الموجودة هي أولويتنا." — لورا هاترسلي، مؤسِّسة شركة CASK Research

يتيح لنا هذا النهج أفضل فرصة لتسريع تطوير العلاجات مع الاستفادة القصوى من كل تبرع نتلقاه.